期刊简介
《法医学杂志》(CN 31-1472/R，ISSN 1004-5619)创刊于1985年7月，由中华人民共和国司法部主管、司法部司法鉴定科学技术研究所主办，是我国第一本向国内外公开发行的国家级法医学专业学术刊物。本刊创刊时为每期48页季刊，1996年改为每期64页，2005年改为每期80页，2006年变更为每期80页双月刊。2009年起正文纸张由80克双胶纸改为80克UPM雅光纸，采用了图文混排方式。
《法医学杂志》的办刊宗旨为：提供法医学及其相关学科的新理论、新技术、新方法等信息，为维护司法公正、贯彻依法治国的方略服务，促进国内外同行的学术交流和本学科的发展。
《法医学杂志》刊登的主要内容包括：法医病理学、法医临床学、法医物证学、司法精神病学、法医毒理学、法医昆虫学和毒(药)物分析、医疗纠纷、医疗事故的法医学鉴定以及交通事故鉴定等现代司法鉴定科学方面的最新成果和动态。既刊登大量国家自然科学基金等大型项目资助的创新性科研成果，也刊登许多对实际鉴定工作大有帮助的实用性技术和经验交流类文章，全面地为法医工作者提供科研、教学、检案等方面的新动向、新进展、新技术、新经验。
开设的栏目有：研究论著、技术与应用、案例分析、经验交流、医疗纠纷、疑难案例报道、综述、专题讲座和教育培训等。
主要作者和读者群为：公安、检察、法院、司法行政系统等部门的法医工作者，各类司法鉴定机构中的法医学鉴定人，高校法医院系、法律系的师生，卫生医疗单位的医务人员和法律工作者。
本刊编辑部多年来奉行高水平、高质量、高品位的办刊方针，在办刊中严格执行有关国家标准和规范以及审校制度,编辑人员对稿件的处理精益求精。录用文章学术水平高，实用性强，栏目内容丰富，版面设计合理，图表制作精确，印刷装帧精良，深受法医学界专业人员、高校师生及司法鉴定领域中相关人员的欢迎和认可。为促进法医学学科发展、提高本学科的科研和检案水平以及法医学人才培养作出了重要贡献。
本刊自1997年被美国生物医学文献资料数据库MEDLINE收录，是中国第一也是目前唯一一本进入该数据库的法医学类期刊。自1999年起陆续被《万方数据》、《中国学术期刊(光盘版)》、《中国学术期刊综合评价数据库》统计源期刊、《中国期刊全文数据库》、《中国核心期刊(遴选)数据库》等全文收录;被全国医学综合性检索工具《中文科技资料目录-医药卫生》列为核心期刊收录;获首届《CAJ-CD规范》执行优秀期刊奖。2008年起本刊被确定为荷兰医学文摘(EMBASE)数据库收录期刊和中国《全国报刊索引》核心期刊。2009年被“中国科技论文统计源期刊”(中国科技核心期刊)收录。2011年被中国科学引文数据库(CSCD)收录。2012年被Elsevier公司二次文献数据库(Scopus)收录。2013年 超星数字期刊。2015年 第四届《中国学术期刊评价研究报告(武大版)(2015-2016)》中，被评为“RCCSE中国核心学术期刊(A)”。2016年4月《法医学杂志》被中国社会科学院中国社会科学评价中心《中国人文社会科学期刊评价报告(AMI)》的引文数据库收录为来源刊;10月，获准加入WHO西太平洋区医学索引(The Western Pacific Region Index Medicus, WPRIM)。
根据期刊引证报告最新统计，《法医学杂志》影响因子逐年上升，目前在法医学类期刊中，其影响因子名列榜首。
PNH新药Abeculizumab获FDA批准
时间：2025-07-24 09:39:27
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的后天获得性造血干细胞克隆性疾病，由PIG-A基因突变导致细胞膜锚链蛋白GPI表达异常，引发血管内溶血、血栓形成等致命并发症。这种疾病曾被比喻为“血液系统的定时炸弹”，患者红细胞在睡眠时更易破裂，导致血红蛋白尿和全血细胞减少，约35%的未治疗患者会在5年内因血栓事件死亡。长期以来，C5补体抑制剂依库珠单抗（eculizumab）是PNH的标准疗法，但其仅能阻断末端补体通路，约30%-40%的患者仍面临持续性贫血的困扰。
突破性疗法填补临床空白
2025年7月，Apellis Pharmaceuticals研发的首款靶向C3补体的口服小分子药物Abeculizumab获得FDA批准上市。这标志着PNH治疗从大分子生物制剂迈入小分子时代，其作用机制如同在补体级联反应的“上游关卡”设防，通过抑制C3蛋白切断整个补体活化链条，包括旁路途径和经典途径。PEGASUS三期临床试验数据显示，与依库珠单抗相比，Abeculizumab治疗16周后患者血红蛋白水平平均提升3.8g/dL，相当于将贫血患者从“高原缺氧状态”拉回平原水平，且输血需求降低67%。更值得注意的是，该药物对依库珠单抗无效的难治性患者显示出显著疗效，为“无药可用”群体提供了新选择。
创新机制背后的科学博弈
补体系统如同人体免疫防御的“双刃剑”，过度激活会导致自身细胞攻击。传统C5抑制剂虽能阻止膜攻击复合物形成，但无法抑制C3转化酶介导的早期溶血。Abeculizumab的独特之处在于其双靶点设计：一方面作为C3变构抑制剂阻断C3b沉积，另一方面增强补体调节蛋白CD55的活性，相当于同时“加固红细胞装甲”和“清除战场残留弹片”。这种协同作用在临床试验中表现为溶血标志物LDH水平下降82%，远超现有疗法的50%-60%降幅。此外，其口服给药方式彻底改变了PNH患者每两周静脉输注的治疗模式，用药便利性堪比“从定期住院化疗转向居家服用靶向药”。
商业价值与行业影响
Abeculizumab的获批使Apellis Pharmaceuticals成为补体药物领域的焦点。据分析师估算，该药物峰值年销售额可能突破20亿美元，相当于占据PNH治疗市场40%的份额。这一成就源于其差异化的临床定位——不仅覆盖对现有疗法反应不佳的12万全球患者，更可能通过口服优势拓展至早期轻症患者。值得注意的是，就在FDA批准前三个月，多家跨国药企曾试图收购Apellis，但公司管理层更倾向独立运营以保持创新灵活性。这种战略选择反映了罕见病赛道的新趋势：专注细分领域的技术型公司正通过突破性产品赢得市场话语权。
未来挑战与延伸应用
尽管Abeculizumab展现出卓越疗效，其长期安全性仍需真实世界数据验证。补体系统广泛参与感染防御和废物清除，全面抑制C3可能增加脑膜炎球菌感染风险，这要求患者接种疫苗并接受至少6个月的强化监测。另一方面，该药物的作用机制为其他补体介导疾病带来想象空间，如年龄相关性黄斑变性和冷球蛋白血症。Apellis已启动二期研究探索其在肾脏疾病中的应用，若成功可能将适应症扩大至300万患者群体。从更宏观视角看，这次批准预示着小分子补体调节剂将成为下一代免疫疗法的研发热点，目前已有至少8家药企跟进类似管线。
PNH治疗史的这次飞跃，本质上是医学界对疾病认知深化的结果。从20世纪确诊依赖酸溶血试验，到21世纪初C5抑制剂的诞生，再到如今精准打击补体上游的Abeculizumab，每一次突破都改写患者的生存曲线。正如一位参与临床试验的专家所言：“我们终于从‘控制症状’进化到‘重建防御’，这不仅是药物的胜利，更是转化医学的典范。”随着基因编辑技术与补体药物的结合研究展开，未来可能实现从对症治疗到根治性疗法的跨越。