
期刊简介
《法医学杂志》(CN 31-1472/R,ISSN 1004-5619)创刊于1985年7月,由中华人民共和国司法部主管、司法部司法鉴定科学技术研究所主办,是我国第一本向国内外公开发行的国家级法医学专业学术刊物。本刊创刊时为每期48页季刊,1996年改为每期64页,2005年改为每期80页,2006年变更为每期80页双月刊。2009年起正文纸张由80克双胶纸改为80克UPM雅光纸,采用了图文混排方式。
《法医学杂志》的办刊宗旨为:提供法医学及其相关学科的新理论、新技术、新方法等信息,为维护司法公正、贯彻依法治国的方略服务,促进国内外同行的学术交流和本学科的发展。
《法医学杂志》刊登的主要内容包括:法医病理学、法医临床学、法医物证学、司法精神病学、法医毒理学、法医昆虫学和毒(药)物分析、医疗纠纷、医疗事故的法医学鉴定以及交通事故鉴定等现代司法鉴定科学方面的最新成果和动态。既刊登大量国家自然科学基金等大型项目资助的创新性科研成果,也刊登许多对实际鉴定工作大有帮助的实用性技术和经验交流类文章,全面地为法医工作者提供科研、教学、检案等方面的新动向、新进展、新技术、新经验。
开设的栏目有:研究论著、技术与应用、案例分析、经验交流、医疗纠纷、疑难案例报道、综述、专题讲座和教育培训等。
主要作者和读者群为:公安、检察、法院、司法行政系统等部门的法医工作者,各类司法鉴定机构中的法医学鉴定人,高校法医院系、法律系的师生,卫生医疗单位的医务人员和法律工作者。
本刊编辑部多年来奉行高水平、高质量、高品位的办刊方针,在办刊中严格执行有关国家标准和规范以及审校制度,编辑人员对稿件的处理精益求精。录用文章学术水平高,实用性强,栏目内容丰富,版面设计合理,图表制作精确,印刷装帧精良,深受法医学界专业人员、高校师生及司法鉴定领域中相关人员的欢迎和认可。为促进法医学学科发展、提高本学科的科研和检案水平以及法医学人才培养作出了重要贡献。
本刊自1997年被美国生物医学文献资料数据库MEDLINE收录,是中国第一也是目前唯一一本进入该数据库的法医学类期刊。自1999年起陆续被《万方数据》、《中国学术期刊(光盘版)》、《中国学术期刊综合评价数据库》统计源期刊、《中国期刊全文数据库》、《中国核心期刊(遴选)数据库》等全文收录;被全国医学综合性检索工具《中文科技资料目录-医药卫生》列为核心期刊收录;获首届《CAJ-CD规范》执行优秀期刊奖。2008年起本刊被确定为荷兰医学文摘(EMBASE)数据库收录期刊和中国《全国报刊索引》核心期刊。2009年被“中国科技论文统计源期刊”(中国科技核心期刊)收录。2011年被中国科学引文数据库(CSCD)收录。2012年被Elsevier公司二次文献数据库(Scopus)收录。2013年 超星数字期刊。2015年 第四届《中国学术期刊评价研究报告(武大版)(2015-2016)》中,被评为“RCCSE中国核心学术期刊(A)”。2016年4月《法医学杂志》被中国社会科学院中国社会科学评价中心《中国人文社会科学期刊评价报告(AMI)》的引文数据库收录为来源刊;10月,获准加入WHO西太平洋区医学索引(The Western Pacific Region Index Medicus, WPRIM)。
根据期刊引证报告最新统计,《法医学杂志》影响因子逐年上升,目前在法医学类期刊中,其影响因子名列榜首。
基因疗法改写DMD患儿命运
时间:2025-08-11 10:28:18
在医药领域,突破性进展往往意味着无数患者命运的转折。近日,一款针对杜氏肌营养不良症(DMD)的创新疗法获得美国FDA突破性疗法认定,其公布的临床数据被业界评价为"史无前例的疗效"。这一里程碑事件,为罕见病治疗领域投下一枚震撼弹。
基因疗法的破冰时刻
DMD作为一种X染色体连锁隐性遗传病,全球平均每3500名男婴中就有1例患者。传统治疗仅能延缓症状,患者通常在20岁前就会因呼吸衰竭失去生命。而这款获得认定的DMD疗法采用外显子跳跃技术,通过静脉注射功能性基因片段,像"分子补丁"般修复缺陷基因。早期临床试验显示,治疗组患者肌肉功能评分较基线改善达47%,而对照组则持续恶化——这种两极分化的数据曲线,在神经肌肉疾病领域堪称前所未见。
临床数据的震撼力
更具体的数据显示,接受治疗的患者在96周随访期间:
6分钟步行测试距离平均增加82米(相当于多走完一个标准篮球场的长度)
北极星移动评估量表(NSAA)得分稳定在基线水平
肺功能年下降率减缓67%
这些数字背后,是患儿能够自主完成系鞋带、爬楼梯等日常动作的质变。业内专家形容:“就像给正在漏气的轮胎找到了永久性补丁。”
产业化进程加速
突破性疗法认定如同为药物研发按下快进键,这意味着该疗法将获得:
1.FDA全程指导的优先审评通道
2.滚动提交申报资料特权
3.上市后真实世界数据补充验证的弹性空间
制药巨头已着手扩建基因治疗专用生产基地,预计商业化后年产能可满足全球15%的DMD患者需求。这种罕见病药物的规模化生产,本身也是生物制药工业的重大突破。
支付体系的创新尝试
面对预计百万美元级的治疗定价,医保支付方正在测试"按疗效付费"的创新模式。初步方案设计为:
首期支付基础治疗费用
后续根据患者年度功能评估结果分期付款
设置疗效不达标的退款机制
这种风险共担的支付机制,既保障企业创新回报,也降低医保基金穿底风险,为高值基因疗法树立了可持续的商业化范本。
患者家庭的曙光
在患者社区流传的视频里,接受治疗的9岁男孩首次能自己从地面站起,这个普通孩子习以为常的动作,让现场研究人员热泪盈眶。家长反馈中最常出现的描述是:"孩子现在会主动要求去公园玩了。"这种生活质量的变化,正是基因治疗最动人的价值注脚。
随着该疗法进入Ⅲ期临床,研究团队正在优化给药方案,尝试将治疗窗口期提前到3-6岁患儿。早期干预可能带来更好的肌肉功能保存效果,这预示着DMD诊疗体系将迎来从对症治疗到根治性干预的范式转移。
全球研发格局的重塑
该突破性进展已引发连锁反应:
欧盟EMA同步启动PRIME优先药物认定程序
日本PMDA特批"先驱审查制度"资格
中国CDE将其纳入临床急需境外新药名单
国际多中心临床试验的快速推进,标志着基因治疗正式进入全球化协同研发时代。行业分析师预测,未来五年内,神经肌肉疾病治疗市场规模可能因这类突破性疗法扩大300%。
当医学突破遇上政策创新,当科学技术遇上人文关怀,这款DMD疗法展现的不仅是单个药物的成功,更是整个罕见病治疗生态进化的缩影。它提示我们:那些曾被视作"不治之症"的遗传病,正逐渐成为可防可控的慢性病。这种治疗理念的跃迁,或许才是真正"史无前例"的医学革命。